Facebook Sayfamızdan Bizi Takip Edebilirsiniz. 

FDA Spinraza'yı SMA için Onayladı

yazar-yaslihasta-com-mesenkurt

Yazarımız Mustafa Ersin Şenkurt'dan Haftanın Yazısı "FDA Spinraza'yı SMA için Onayladı"

Merhaba arkadaşlar,

Bugün, FDA SMA’nın tedavisi için Spinraza(nusinersen) ilacını onayladı ve bu ilaç SMA için ilk defa FDA tarafından onaylanmış tedavi oldu.

Topluluğumuzun çabalarının Spinraza’nın onaylanmasıyla sonuçlandığını görmekten dolayı heyecanlıyız: Spinraza sadece hastalık için onaylanmış tedavi değil aynı zamanda SMA'nın altında yatan genetik nedeni ele alan bir tedavi yöntemidir. Bu tedavi yöntemi tüm gruplar, aileler,araştırmacılar,şirketler ve FDA’nın bir cemiyet(kominite) gibi birlikte çalıştığı inanılmaz dönüm noktasına ulaşma hikayesidir.
Biogen ve lonis’ın seçtiği ileri ve titiz klinik gelişim planının artık birçok hastaya erişim sağlayacak şekilde sonuçlanmasından özellikle memnuniyet duyuyoruz.

Tüm SMA’lı çocuk ve yetişkinler için FDA’dan onay alınması , kısıtlama olmaksızın mümkün olan en geniş kitleye ulaştırılması Cure SMA’nın her yaştan ve her SMA tipinden oluşan bir topluluk olmasından kaynaklanıyor.

Biogen’in CEO’su George A.Scangos ; “Biogen bu yıkıcı hastalık için mevcut bir tedavinin bulunduğu geleceğe başlarken SMA topluluğu ile birlikte çalışmaya devam etmek için kararlıdır.” dedi.

“Biogen ve Ionis’tedi ekipler, aldığımız destek için minnettarız ve Cure SMA ve SMA ailelerine toplum için bu kritik dönüm noktasını kutlamak için katılıyoruz.”
FDA’nın İlaç değerlendirme ve Araştırma Merkezindeki Nöroloji Bölümü Müdürü Billy Dunn “Bebeklerde en yaygın ölüm nedeni olan ve yaşamın herhangi bir evresindeki insanı etkileyebilecek bir hastalık olan SMA’nı tedavisine uzun bir süredir ihtiyaç duyulmaktaydı” dedi. “Çalışmanın sonuçları planlanandan önce analiz için sponsora önerilerimiz gösteriyorki ,FDA nadir hastalıklar için etkili ve güvenli ilaçların onaylanmasında ve gelişmesine yardımcı olmaya kararlıdır ve biz bu uygulamayı hızlı bir şekilde gözden geçirmek için çok uğraştık ve bu güçten düşüren hastalık için ilk kez onaylanmış tedaviyi yapmaktan daha fazla memnun olamazdık.”

********SMA Topluluğu için Tarihi Bir An*********

Bu, toplumumuzun yıllardır üzerinde çalıştığı tarihi bir andır. Bu dönüm noktasına katkıda bulunan tüm bölümlerimize, ailelerimize, destekleyicilerimize, bağışçılarımıza ve ortakllarımıza en derin şükranlarımızı sunuyoruz.

Jill Jarecki, PhD, Cure SMA'nın Bilim Şefi “Bugün Hastalık için ilk kez onaylamış bu ilaç SMA topluluğu için dönüm noktası olan bir gündür. Cure SMA ve bizim toplumumuz bunun için otuz yılı aşkın süredir birlikte yorulmadan çalıştı. SMA hastalarının hayatlarını değiştirecek ve geliştirecek bu ortak başarıyı kutlamamız önemlidir” dedi.

************Teşekkür ederiz*********************

2003 yılından 2006 yılına kadar Cure SMA, bu tedavi edici,yaklaşımı araştırmaya başlamak için gereken ilk araştırma fonunu sağlamıştır. Dr Ravindra Singh ve Elliot Androphy Massachusetts Tıp Fakülte Ünivirsitesinde Cure SMA tafafından sağlanan finansla hedflenen ISSN1 gen dizisinin tanımlaması çalışmalrı için teşekkür ederiz. Dr Adrian Krainer ve meslektaşılarına Cold Spring Harbor Laboruatında yaptığı çalışmalar için teşekür ederiz. Tüm bu çalışmalar sonucunda Ionis Pharmaceuticals Spinraza tedavisini lisanslamıştır. Spinraza’nın hızla gelişmesinde merkezi rolünden dolayı özellikle Ionis ekibine teşekkür ediyoruz.
Biogen'deki ortaklarımıza özellikle minnettarız. Ionis ile birlikte Biogen, onay için en hızlı rota ve geniş bir kitle ve erişimi desteklemek için gerekli olan yüksek kaliteli veriyi sağlayacak kapsamlı bir klinik test programını geliştirmek ve uygulamak için çalıştı. Spinraza'nın tüm toplum için etkinliğini kanıtlamak adına çok kritik olan plasebo kontrol grupları da dahil olmak üzere, bu klinik araştırmalara katılarak fedakarlık yapan ailelere teşekkür ediyoruz.

Son olarak, bu süreç boyunca FDA'yı bizimle olan ortaklığı için tanıtmak istiyoruz. FDA, toplumumuzdaki kritik aciliyeti anlamış ve Yeni İlaç Uygulaması'nda sunulan sağlam verileri incelemek için inanılmaz hızlı davranıyordu.

Cure SMA Yönetim Kurulu Başkanı Richard Rubenstein “Bu ilk onaylanmış tedavi en büyük umudu sağladı ve SMA olmadan bir dünya yaratmak ve bu korkunç hastalık tarafından oluşan acılardan dünyayı kurtarmak için tüm toplumun taahhüdünü teyit eder” dedi.” Bu kadar çok insan tarafından bu kadar yıl boyunca yapılan çabaların bu atılım ile gerçekleştirildiğini görmek sevindirici.”

Spinraza hakkında daha fazlası

SMA SMN1 geninin mutasyonuna sebep olur. Sağlıklı bir insanda, bu gen bir protein üretir(SMN proteini).Bu protein kaslarımızı kontrol eden sinirlerin işlevi için kritik önem taşır. Onsuz, bu sinir hücreleri düzgün şekilde işleyemez ve sonunda ölürler, zayıflamaya ve sıklıkla ölümcül kas güçsüzlüğüne neden olurlar.
SMA'dan etkilenen tüm bireyler, genellikle SMA "yedekleme geni" olarak adlandırılan hayatta kalma motor nöron geni 2'nin (SMN2) en az bir kopyasına sahiptir. Ekleme hatasından dolayı, SMN2 tarafından yapılan SMN proteininin çoğunda, ekzon 7 olarak adlandırılan önemli bir parça eksiktir. Antisens ilaçlar, ribonükleik aside (RNA) bağlanan sentetik genetik materyalin küçük pasajlarıdır, bu nedenle SMN2 gibi genlerdeki ekleme hatalarını düzeltmek için kullanılabilir. Spinraza, SMN2'yi hedefleyen, daha eksiksiz bir SMN proteini yapmaya neden olan antisens oligonükleotittir.

Spinraza ilk olarak IONIS-SMNRx, daha sonra nusinersen olarak adlandırılıyordu.

**************Etkinlik Zaman Çizelgesi*********************

2003 - 2006: Cure SMA, Spinraza'ya yol açan terapötik yaklaşımı finanse etmek için bağışlarında 500.000 dolar kazandırıyor.
Temmuz 2010: Ionis (daha sonra Isis Pharmaceuticals olarak da bilinir), Spinraza'nın geliştirilmesine başlamak için fikri mülkiyet haklarını lisanslıyor.
Aralık 2011: Ionis, Spinraza'nın birinci faz klinik çalışmasını başlattı.

Ocak 2012: Biogen ve Ionis, Spinraza'yı geliştirmeye devam etmek için bir ortaklık anlaşması yapıyorlar.
Nisan 2013: Ionis, Faz 2 klinik araştırmalarında Spinraza testine başlıyor.

Ağustos 2014: Ionis ve Biogen, SMA tip I'li bebeklerde Spinraza'yı test eden 3. Aşamalı bir klinik araştırma başlattılar.
Kasım 2014: Ionis ve Biogen, SMA tip II'li çocuklarda Spinraza'yı test eden CHERISH, 3. Aşamalı klinik deneme testini başlattı.
Mart 2015: Biogen ve Ionis, genetik olarak SMA tanısı konmuş fakat henüz semptomlar göstermeyen bebeklerde Spinraza'yı test eden NURTURE adlı ikinci bir klinik araştırma testini başlatıyor.

12 Ağustos 2016: Biogen ve Ionis, İlaç, ENDEAR'ın ara analizinde birincil son noktasını karşıladıktan sonra, Spinraza için yasal dosyalama başlatma niyetlerini duyurdular.

26 Eylül 2016: Biogen ve Ionis, NDA sunumlarını FDA ve EMA'ya yapmış olduklarını açıkladı.
28 Ekim 2016: Biogen ve Ionis, FDA'nın Yeni İlaç Uygulamasını öncelikli incelemeyle kabul ettiğini açıkladı.
7 Kasım 2016: Biogen ve Ionis, SPINRAZA'nın CHERISH'nin geçici analizinde birincil son noktasını karşıladığını açıkladı.
23 Aralık 2016. FDA Spinraza'yı SMA için onayladı.

En yakın zamanda yeniden görüşmek üzere. Sevgilerimle..

Mustafa Ersin ŞENKURT

 

YasliHasta.Com Mobil Uygulamalar

YasliHasta.Com Ailesi bir çok sektörden aydın insanları ekibinde barındıran ve tamamen bakıma muhtaç insanlarımız için proje üreten Türkiye'nin en saygın portallarından birisidir. Bu noktada ücretli veya ücretsiz bir çok mobil uygulamalar sizinle buradan tanıtılacaktır. Çağımızın bilgi teknoloji olması gereği ekibimizde bir çok teknoloji uzmanı barındırmaktayız. Siz değerli vatandaşlarımız portalımız sayesinde bir çok engeli sizler için oluşturduğumuz haber ve makaleler ile aşabileceksiniz... devamını oku

Yazarlarımız

Muhammet Damar YasliHasta.comMustafa Ersin Şenkurt YasliHasta.comMehmet Mustafa Açıl YasliHasta.comYaşar Dereli YasliHasta.comyazar-yaslihasta-com-gkoseyazar-yaslihasta-com-aaydinyazar-yaslihasta-com-htdamaryazar-yaslihasta-com-bdamaryazar-yaslihasta-com-hakki-canyazar-yaslihasta-com-tum-yazarlarl

*/